原价70万/针，现自付1万，医保首针开打，罕有病“天价药”正破局

2022年1月1日，天价药在山东省枣庄市妇幼保健院儿童ICU病房，原价医保医护职员为实现靶向治疗药物诺西那生钠注射的现自4岁脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿加油鼓劲。 （新华网记者 郭绪雷/图）

糖心3岁了。付万她终于能用小手指捏起小玩具，首针收回一点点“嗯嗯”的开打声音。

在注射“70万一针的病正天价药”——诺西那生钠注射液以前，她不能动，破局也不会笑，天价药呼吸要靠呼吸机，原价医保进食要靠胃造瘘，现自家里摆满了医用仪器，付万像一个小型ICU。首针

所有都因糖心患了脊髓性肌萎缩症（SMA）。开打这是病正一种罕有的常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，国内有2万至3万患者，肌肉有力是最典型的症状。

凭证行动能耐好转水中分为四种分型，缺少医学干涉的情景下，一些重症患者撑不外2岁生日，因此SMA也被视为2岁如下婴幼儿的“头等遗传病杀手”。

糖心是最严正也是最罕有的I型SMA，但胡月不愿坚持女儿糖心，经由抢夺营救赠药，给她陆续注射了7针诺西那生钠注射液。

“糖心如今靠赠予的针，早晚患上靠自己。假如（之后）真的注射不了概况药物不了，又概况孩子猛然走了，我也不会有甚么执念了。” 2021年6月，胡月曾经这样对于南方周末记者说。（详细参见2021年6月28日南方周末报道《以ICU为家的两岁女童：“她看了我一眼，我获救她”》）

当时，诺西那生钠注射液已经在中国市场获批上市，治疗用度是55万元/年。纵然距离上市初在即70万元/针已经大幅提价，但也不是一个艰深家庭所能接受的数字。

侥幸的是，2021年国家医保谈判，经由医保部份八轮“灵魂砍价”，这款药提价至约3.3万元/针，乐成进入国家医保目录，预估患者自付在1万元/针摆布。

2022年1月1日起，随着新版国家医保目录落地，各地传来首针注射的好新闻。1月4日，南方周末记者从诺西那生钠研发企业渤健（Biogen）患上悉，企业已经实当初天下34个招采平台的挂网使命，仅在医保落地首日，就有广东、福建等11个省份近30位患者接受治疗。

“恨不患上1月1日就能打上”

看着电视中国家医保目录谈判代表终于砍价乐成，刘丽感动不已经，“每一个小群体都不应被坚持”。

刘丽，广州市主妇儿童医疗中间遗传与内渗透科主任，也是广东省罕有病诊疗相助网专家组组长，广东省及其周边的良多SMA患者都在她单元确诊以及治疗，这些年陆续挂号诊断了两百余例病人。

2022年1月1日上午9点不到，刘丽地址医院就把医保落地后的首针诺西那生钠注射进了一位十六七岁少年的身段。

比糖心侥幸的是，这位